浙江大学医学院附属第一医院血液科主任金洁教授接受人民日报健康客户端采访时表示，慢粒白血病被称为“最幸运的白血病”，通过规范诊疗，治疗效果好的病人能实现和常人一样生存。 很多人不知道的是，在二十年前，慢粒白血病尚为一种不治之症。上世纪九十年代，随着慢粒靶向治疗药物——酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的出现，彻底改变了慢粒的治疗进程。 金洁教授介绍说，和大部分急性白血病都需要痛苦难熬的化疗不同，慢粒白血病患者只要吃上靶向药，白细胞就会降下来，工作、学习基本不受影响，整体生活质量很高。 “我有个慢粒病人，以前老和我讲不知道还能活多久、能不能看到他儿子找对象。现在孙子孙女都挺大了。”金洁教授回忆道。 虽然靶向药物副作用不大，但治疗初期会有一些不良反应，例如有些病人用药后出现了骨骼疼痛、肌肉疼痛、头疼、皮疹等副反应，有些病人不耐受就把药停掉了。实际上在医生的指导下对症处理，挺过这段时间就会好转。而不遵医嘱随意停药，治疗效果将大打折扣。 另外，虽然慢粒白血病患者整体生存期显著延长，但金洁教授坦言，仍有一部分病人的治疗效果不佳，疗效不佳的原因是耐药。耐药分为原发性耐药和继发性耐药。原发性耐药是指患者治疗初期就耐药，继发性耐药是指患者在治疗的过程中出现耐药。 慢粒患者耐药最主要的原因是激酶区突变，特别是最常见的T315I突变，这些伴有T315I突变的耐药慢粒患者使用所有的一代、二代TKI药物都没有效果，在很长一段时间里面临无药可治的困境。 “作为我国原创第三代TKI药物，奥雷巴替尼的上市改写了这类耐药慢粒患者的治疗结局。”金洁教授指出，除了使基因突变的患者有药可用，对于一二代药物耐药、不耐受、出现并发症等情况，奥雷巴替尼大多数都能有效克服。 奥雷巴替尼是中国首个且唯一获批上市的第三代BCR-ABL TKI，由亚盛医药研发，具有全球同类最佳（Best-in-class）潜力，于2021年11月获国家药品监督管理局批准，用于治疗任何TKI耐药，并伴有T315I突变的慢粒白血病慢性期（CP）或加速期（AP）的成年患者。 奥雷巴替尼的出现，打破了中国T315I突变耐药慢粒患者此前无药可医的困境。但是由于诊疗不规范，仍有部分患者因耐药导致疾病进展，甚至危及生命。 “一个是患者没有进行规范随访。”金洁教授介绍道，“如果患者随访不规范，就会导致医生不能第一时间发现他耐药了，慢粒白血病如果进展到加速期、急变期，那就麻烦了。”所以，对患者而言，遵医嘱规范随访非常重要。 “第二是患者没有尽早做基因突变检测。”金洁教授指出，患者在TKI治疗后要在3、6、12个月进行治疗反应评价，如果没有达到治疗指标就应该让患者尽快去做检测，检测是不是基因突变了、是不是耐药了，并根据检测结果进行后续TKI用药选择。 “第三，由于各地区医疗发展水平尚不平衡，一些基层医院治疗理念还有待提高。”金洁教授说，慢粒白血病的诊疗已呈现出慢病化管理的趋势，有大量患者散落在基层，这对基层医院和医生的规范化管理能力提出了更高的要求。 金洁教授建议，基层医生要遵从最新诊疗指南不断学习，提升慢粒规范化诊疗和精准治疗的理念，知道病人如果出现药物副作用该怎么处理、知道病人治疗效果不好就要考虑是不是耐药甚至基因突变了、如果病人出现基因突变耐药了要知道这个突变对对哪种药物敏感。 在金洁教授的推动下，浙江大学医学院附属第一医院血液科专门为慢粒白血病成立了亚专科，这使得他们能在慢粒这一领域开展更深入的研究、进行更精准治疗。科室会定期给慢粒患者开病友会，进行疾病科普和答疑，并通过医院及社会的媒体平台向公众科普慢粒的最新知识，解答患者的提问，此外，还会定期通过基层巡讲和学术报告，培训基层医生提高慢粒规范化管理能力。 有一位来自浙江舟山的病人，使用一代、二代TKI药物都没效果，抱着试一试的态度找到金洁教授，“金主任，他们都说你看病很好，你看我能不能活下去。”经过检查发现，这位患者有基因突变，对第三代药敏感。根据建议使用奥雷巴替尼三个月后，这位患者最近来复查时表示，“感觉像回到了没生病的时候。” 因新药获益的患者很多，但像大多数刚上市的肿瘤新药一样，并非所有患者都有能力负担。“有几个病人非常适合用第三代TKI，但是费用上难以承受，用不起就意味着患者没有办法将病情控制到最佳状态，一旦出现进展是非常遗憾的。”金洁教授说。 目前，第一、第二代TKI药物都已纳入了医保。金洁教授表示，期待奥雷巴替尼也能够尽早纳入医保，让这部分病人能够获得更好的治疗，拥抱重生的希望。更希望更多像奥雷巴替尼这样疗效确切、在治疗上填补空白的、尚未被满足需求的“救命药”尽早纳入医保，让更多病人用得起、用得上。TKI药物的出现和迭代 让慢粒成为“最幸运的白血病”
规范随访、及时检测 规范化诊疗助力慢粒慢病化
三代TKI药物尽早纳入医保是患者和临床医生的心声
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